摘要：超過60%的語前聾病例是由于遺傳因素引起。遺傳性耳聾患者的基因突變包括單核苷酸替換、堿基缺失、插入等,當(dāng)這些突變導(dǎo)致耳聾基因的錯(cuò)義時(shí)便可臨床上引起遺傳性耳聾的癥狀。對(duì)這些突變?cè)诨蛩竭x擇性糾正是目前遺傳性耳聾生物治療的新思路。CRISpR/Cas技術(shù)作為第三代的靶向基因組編輯技術(shù)系統(tǒng),具有靶向、高效、易操作等優(yōu)勢(shì),很大程度上推進(jìn)了耳聾的基因治療研究。本文對(duì)目前國內(nèi)外耳聾的基因治療研究現(xiàn)狀進(jìn)行回顧。
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