摘要：基因療法為免疫系統(tǒng)缺乏疾病及鐮狀細(xì)胞性貧血和白血病等血液疾病患者治療提供了新的希望,可以通過(guò)修改患者自身的血液干細(xì)胞來(lái)糾正潛在的遺傳問(wèn)題?；虔煼ǖ闹委熯^(guò)程需要從患者血液中分離出小量的造血干細(xì)胞(HSC),然后將裝載在慢病毒載體(LV)的新基因插入至HSC中,以生成新的健康血細(xì)胞。然而,HSC對(duì)病毒具有高度的抵抗性,HSC通過(guò)干擾素誘導(dǎo)的跨膜(IFITM)蛋白攔截LV,因此治療過(guò)程中常需要高劑量或重復(fù)給藥才能實(shí)現(xiàn)治療性基因的校正。
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