摘要：罕見病診療是重要的社會公共衛(wèi)生工作,由于罕見病用藥種類少、可及性差,超說明書用藥在罕見病治療領(lǐng)域比較常見。超說明書用藥可能是罕見病患者治療威脅生命疾病的有效手段,但同時也會引發(fā)藥品安全性和有效性、醫(yī)療責任和藥品報銷等相關(guān)問題,因此對其監(jiān)管顯得尤為重要。本文擬對國內(nèi)外超說明書用藥及其在罕見病治療領(lǐng)域應(yīng)用現(xiàn)狀作一綜述,期望能引起社會廣泛關(guān)注,并通過醫(yī)療和管理機構(gòu)共同努力,保障罕見病患者用藥安全。
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